QURE-Aktie steigt, nachdem die FDA sein teuerstes Medikament aller Zeiten genehmigt hat

Die Food and Drug Administration hat gerade ihr teuerstes Medikament aller Zeiten zugelassen – eine Hämophilie-B-Gentherapie von Carlisle Companies (CSL) und UniQure (QURE) – und die QURE-Aktie brach am Mittwoch ein.

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Unterdessen BioMarin (BMRN)-Aktien brachen aus, nachdem die FDA sagte, dass sie keine Sitzung des Beratungsausschusses abhalten würde, um ihre Hämophilie-A-Gentherapie zu diskutieren. Diese Berater geben unverbindliche Empfehlungen an die FDA, nachdem sie die Vorteile und Risiken experimenteller Medikamente besprochen haben. Roctavian von BioMarin ist bereits in Europa zugelassen.

On der heutige Aktienmarkt, QURE-Aktie sprang um 14.6 % auf 26.36. Damit verlängerte sich der Lauf der Aktie von einem Anstieg um 7.1 % am Dienstag. Aktien überstiegen a Punkt kaufen bei 25.91 aus einer Konsolidierung heraus, laut MarketSmith.com.

Die BioMarin-Aktie stieg um 7.3 % auf 97.79. Das brachte die BioMarin-Aktie dazu, aus a auszubrechen Doppelbodensockel mit einem Eintrag bei 92.86.

QURE-Aktie: Kurs liegt über den Erwartungen

Die Infusion von UniQure ist für Hämophilie-B-Patienten zugelassen, die sich derzeit einer Präventionskur namens Faktor-IX-Therapie unterziehen oder die in der Vorgeschichte potenziell tödliche Blutungen oder schwere Blutungsepisoden hatten. Bei einmaligen Kosten von 3.5 Millionen US-Dollar hoffen Carlisle und UniQure, dass das Medikament ein Heilmittel ist.

Analysten sagen, dass die Zulassung ein Best-Case-Szenario für UniQure ist, das Unternehmen, das ursprünglich Hemgenix entwickelt hat, bevor es in späteren Phasen eine Partnerschaft mit Carlisle eingegangen ist. Das Etikett beschränkt die Therapie nicht auf einen bestimmten Patientenpool oder enthält eine „Black Box“-Warnung.

„Angesichts der Ungewissheit in Bezug auf die Zulassung von Hämophilie-Gentherapien und der Vorsicht der Anleger denken wir, dass dies ein großer Vorteil für UniQure und eine wichtige Risikominderung für die Geschichte ist“, sagte UBS-Analystin Eliana Merle in einem Bericht vom Mittwoch.

Der Preis von 3.5 Millionen US-Dollar liegt über einer Empfehlung des Institute for Clinical and Economic Review. Die gemeinnützige Organisation sagte am meisten Hämophilie-Gentherapien wäre kosteneffektiv bei 2.5 Millionen Dollar. Der Bericht untersuchte Preise zwischen 2 und 3 Millionen US-Dollar, basierend auf den Kommentaren von Führungskräften.

Joseph Schwartz, Analyst bei SVB Securities, sagte, dass der höher als erwartete Preis wahrscheinlich für die kleine Patientenpopulation mit Hämophilie B verantwortlich ist. Dennoch sieht er die Zulassung positiv für Patienten mit häufigen Blutungsepisoden und der Notwendigkeit einer „belastenden Prophylaxetherapie“.

Die Patienten werden nach der Hemgenix-Infusion drei Stunden lang überwacht. Dann müssen sie sich drei Monate lang einer wöchentlichen Überwachung unterziehen, um auf mögliche Leberkomplikationen zu achten. Schwartz stellt fest, dass die Präventionsbehandlung mit Faktor IX in der Regel wöchentlich durchgeführt wird.

„Wir glauben, dass diese Überwachungsanforderungen sinnvoll sind und für eine lange Zeit als lohnendes Opfer für die wahrscheinliche Liberalisierung von Faktorentherapie, Blutungen und Gelenkschäden angesehen werden“, sagte er in einem Bericht.

Er hat ein Outperformance-Rating für QURE-Aktien.

Andere Gentherapie-Bemühungen von UniQure

Gemäß den Bedingungen der Vereinbarung wird Carlisle für die Kommerzialisierung von Hemgenix verantwortlich sein. Im Gegenzug erhält UniQure bis zu 1.5 Milliarden US-Dollar an zusätzlichen Meilensteinzahlungen und eine Umsatzbeteiligung im mittleren bis niedrigen 20-Prozent-Bereich. UniQure hat auch Herstellungsrechte.

„Wir sehen (die) Zulassung als ein wichtiges Risikominderungsereignis für das zukünftige Cashflow-Potenzial von UniQure“, sagte Schwartz. „Wir glauben auch, dass dies ein gutes Zeichen für das Zulassungspotenzial von Roctavian von BioMarin bei Hämophilie A ist.“

Die Zulassung verleiht wahrscheinlich auch den Bemühungen von UniQure in anderen Bereichen der Gentherapie Glaubwürdigkeit. Anleger sind wahrscheinlich vorsichtiger in Bezug auf die Arbeit des Unternehmens im Bereich der Huntington-Krankheit. Bei drei von 14 Patienten in der UniQure-Studie traten schwerwiegende Nebenwirkungen auf.

„Wir stellen fest, dass die Aktualisierung von Phase 1 und Phase 2 immer noch für das zweite Quartal 2023 vorgesehen ist und mit den ersten Daten zu funktionalen (Zielen) ein informativer Katalysator für das Programm sein könnte“, sagte Merle, Analyst bei UBS.

Sie hat eine Kaufempfehlung für QURE-Aktien und ihr Kursziel von 42 auf 40 angehoben.

Folgen Sie Allison Gatlin auf Twitter unter @IBD_AGatlin.

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