Der Hersteller des Alzheimer-Medikaments Leqembi erwartet die vollständige Zulassung durch die FDA in diesem Sommer

Japanischer Arzneimittelhersteller Eisai erwartet, dass die Food and Drug Administration seine Alzheimer-Behandlung Leqembi in diesem Sommer vollständig genehmigt, was den Zugang zu dem teuren neuen Antikörper im Rahmen von Medicare erweitern würde.

US-CEO Ivan Cheung sagte, die FDA, die im Januar eine beschleunigte Zulassung erteilt hatte, könnte bereits im Juli die vollständige Zulassung erteilen, wenn das Unternehmen eine beschleunigte „Prioritätsprüfung“ erhält, um eine signifikante Verbesserung bei der frühen Behandlung von Alzheimer nachzuweisen.

„Wir reden buchstäblich davon, vielleicht in fünf Monaten zu sein, also bewegen wir uns jetzt definitiv dringend mit CMS“, sagte Cheung am Donnerstag in einem Interview mit CNBC. Die Centers for Medicare and Medicaid Services sind die Bundesbehörde, die bestimmen wird, inwieweit Leqembi, dessen Preis von Eisai 26,500 US-Dollar pro Jahr beträgt, für Patienten mit Alzheimer im Frühstadium gedeckt ist.

Das Unternehmen, das das Medikament mit entwickelt hat Biogen, schätzt, dass 100,000 Menschen bis 2026 eine frühe Alzheimer-Diagnose erhalten und für Leqembi in Frage kommen, obwohl die Zahl der nicht diagnostizierten Menschen mit ziemlicher Sicherheit höher ist.

Die Alzheimer's Association schätzt, dass mehr als 2,000 Menschen im Alter von 65 Jahren und älter aufgrund der Krankheit pro Tag von leichter bis mittelschwerer Demenz fortschreiten, was sie für Leqembi ungeeignet macht.

Alzheimer im Frühstadium trifft typischerweise Menschen ab 65 Jahren und verursacht kognitive Beeinträchtigungen und andere Probleme. Leqembi hat sich bei der Verlangsamung des Fortschreitens der Krankheit in dieser Bevölkerungsgruppe als vielversprechend erwiesen, birgt jedoch das Risiko einer Hirnschwellung und -blutung.

Medicare veröffentlichte im April 2022 Leitlinien, die die Abdeckung von Alzheimer-Medikamenten wie Leqembi einschränken, die Antikörperbehandlungen verwenden, um auf die Plaque zu zielen, die die Krankheit verursacht. Unter Eisais aktuellem beschleunigten Zulassungsstatus wird Medicare nur die Kosten von Personen in klinischen Studien übernehmen, die von der FDA oder den National Institutes of Health genehmigt wurden.

Eisai hat hat seine Phase-XNUMX-Studie abgeschlossen und nimmt keine Patienten mehr auf. Dies bedeutet, dass das Medikament derzeit für die meisten außer den sehr Reichen unerreichbar ist. Cheung sagte, dem Unternehmen seien derzeit keine Patienten bekannt, denen es gelungen sei, Leqembi über Medicare zu versichern.

Selbst wenn es im Rahmen des „Priority Review“-Prozesses der FDA die volle Genehmigung erhält, könnte Medicare die Deckung auf Patienten beschränken, die an Forschungsstudien teilnehmen, die von CMS, der Agentur, die die staatlichen Krankenversicherungsprogramme Medicare und Medicaid betreibt, genehmigt wurden.

Das Unternehmen reichte im Januar mit seinem Antrag auf vollständige Zulassung alle seine Phase-XNUMX-Daten ein und sollte im März von der FDA hören, ob die Behörde ihren Antrag annehmen wird. Entscheidet sich die Agentur, den Antrag von Leqembi vorrangig zu prüfen, könnte sie innerhalb von sechs Monaten eine endgültige Entscheidung treffen.

Medicare-Begünstigte, die sich bereit erklären, an CMS-gestützten Forschungsstudien teilzunehmen, die breiter angelegt sind als klinische Studien, würden eine Deckung erhalten, wenn Leqembi die volle Zulassung erhält. Aber es ist möglich, dass CMS einer noch breiteren Abdeckung zustimmen könnte, möglicherweise ohne Einschränkungen, wenn die Agentur feststellt, dass es ein hohes Maß an Beweisen gibt, die die Behandlung unterstützen, sagte Cheung.

„Bei einem hohen Maß an Beweisen … sollten die Beschränkungen sehr begrenzt sein, oder vielleicht sogar gar keine Beschränkungen, und das ist Eisais Position“, sagte Cheung. „Wir glauben, dass Medicare-Begünstigte ungehinderten Zugang, breiten und einfachen Zugang zu Leqembi haben sollten, da die Daten diese Kriterien erfüllen“, sagte er.

Wenn Medicare die Deckung weiterhin einschränkt, würden Menschen in ländlichen Gemeinden benachteiligt, da medizinische Einrichtungen und Universitäten stark in größeren Städten konzentriert sind.

Mehr als 70 Kongressmitglieder forderten diesen Monat Gesundheitsminister Xavier Becerra und CMS-Administratorin Chiquita Brooks-LaSure auf, die Abdeckungsbeschränkungen für Leqembi zu lockern, um einen besseren Zugang in ganz Amerika zu gewährleisten.

„Patienten, Familien und Betreuer, die in ländlichen und unterversorgten Gebieten leben, sollten die gleiche Chance auf Zugang zur Behandlung haben“, so die Gesetzgeber schrieb. „Es ist eine enorme physische und finanzielle Belastung für Medicare-Begünstigte, unzählige Stunden mit Reisen zu begrenzten Forschungseinrichtungen zu verbringen, die die Studien beherbergen.“

Wenn alles nach Eisais Erwartungen verläuft, würde die FDA die volle Zulassung erteilen und CMS würde Leqembi uneingeschränkt abdecken. In diesem Szenario geht Eisai davon aus, dass bis zum dritten Jahr der Markteinführung des Medikaments etwa 100,000 Alzheimer-Patienten mit früher Diagnose in Frage kommen. Eisai sagte, dass es in Biogens Werk in der Schweiz genügend Produktionskapazitäten gibt.

Aber Cheung sagte, die größte Herausforderung bei der Einführung von Leqembi bestehe darin, dass Ärzte nicht darauf ausgerichtet seien, Alzheimer im Frühstadium zu diagnostizieren, weil es so wenige Behandlungen gebe. CMS muss auch eine breite Kostenerstattung für diagnostische Tests bereitstellen, sagte Cheung. Dazu gehören PET-Scans, die derzeit auf einen pro Leben begrenzt sind, und Liquortests, die nach Angaben des Unternehmens zu einem niedrigen Satz erstattet werden. 

„Jedes Mal, wenn Sie ein neues Diagnoseverfahren anwenden müssen, wird es einfach einige Zeit dauern“, sagte Cheung. „Diese diagnostischen Verfahren müssen erstattet werden, und Radiologen und Gesundheitsdienstleister im ganzen Land müssen damit beginnen. Und es dauert eine Weile, bis die Leute sich damit vertraut gemacht haben, wie man das macht“, sagte er.

Etwa 15 % der anspruchsberechtigten Patienten sind jünger als 65 Jahre und größtenteils privat versichert, sagte Cheung. Private Versicherer warten weitgehend auf eine CMS-Deckungsentscheidung, obwohl sich einige entscheiden könnten, ihre Deckungsentscheidungen früher zu treffen, sagte er. Eisai wird Personen, die privat versichert sind, Zuzahlungshilfe anbieten, sagte Cheung.

„Es gibt mehr Flexibilität und mehrere Ansätze, um diesen Personen einen sehr guten Zugang mit sehr, sehr geringen Eigenkosten zu bieten“, sagte der CEO. Eisai hat eine Programm zur kostenlosen Bereitstellung von Leqembi an nicht versicherte Patienten, die die Zulassungskriterien erfüllen.

Cheung sagte, dass die jährlichen Kosten von 26,500 Dollar für Leqembi im Laufe der Zeit sinken sollten. Derzeit wird die Behandlung zweimal im Monat verabreicht, aber Eisai entwickelt ein Erhaltungsregime, bei dem die Patienten nach den ersten 18 Monaten der Behandlung eine einzige monatliche Dosis erhalten würden.

„Es ist noch nicht genehmigt. Wir gehen davon aus, dass wir bis Ende des nächsten Geschäftsjahres einen Antrag auf Erhaltungsdosierung stellen werden“, sagte Cheung. Eine Erhaltungsdosierung würde die Kosten von Leqembi um etwa die Hälfte senken, sagte er.

CMS sagte im Januar, dass es die Berichterstattung erweitern würde, wenn Eisai Daten liefert, die Fragen zum Nutzen von Leqembi bei der Verlangsamung des kognitiven Rückgangs und potenziellen Schäden durch Nebenwirkungen wie Gehirnblutungen beantworten.

„Eines der Dinge, die ich nur betonen möchte, ist, wie Sie wissen, dass [wir] in dieser speziellen Klasse wirklich mehr Informationen haben wollten, wenn wir erfahren, was diese Produkte tun werden“, sagte CMS-Administrator Brooks-LaSure am Dienstag während einer Anruf mit Reportern. „Aber wir sind weiterhin offen für neue Daten von Herstellern und Befürwortern.“

Eisai sagt, dass die Daten aus seiner Phase-XNUMX-Studie diese Fragen mit einem hohen Maß an Beweisen beantworten, sagte Cheung.

Die Deckungspolitik von Medicare ist umstritten. Die Alzheimervereinigung, in einem Dezember-Brief an CMS, forderte eine vollständige und uneingeschränkte Berichterstattung über Leqembi. Robert Egge, Chief Policy Officer der Vereinigung, sagte, es sei das erste Mal, dass CMS präventiv entschieden habe, eine zukünftige Klasse von Medikamenten nicht standardmäßig abzudecken.

Die Medicare-Politik geht auf Kontroversen um Aduhelm zurück, eine weitere von Eisai und Biogen entwickelte Alzheimer-Antikörperbehandlung. Die FDA erteilte dieser Behandlung im Jahr 2021 eine beschleunigte Zulassung, obwohl die unabhängigen Berater der Behörde sagten, die Beweise zeigten nicht, dass sie die Krankheit verlangsamten. Drei Berater wegen der Entscheidung der FDA zurückgetreten. Eine Kongressuntersuchung im Dezember festgestellt, dass die Zulassung von Aduhelm „mit Unregelmäßigkeiten vollgestopft“ sei.

Medicare beschloss im vergangenen April, die Abdeckung aller monoklonalen Antikörper zu beschränken, die auf Hirnplaque zur Behandlung von Alzheimer abzielen, bis weitere Beweise vorliegen, die einen Nutzen für Patienten belegen.

„Es ist keine vernünftige Politik, weil es keinen Grund gibt, warum sie das auf Klassenbasis tun mussten“, sagte Egge.

Die American Academy of Neurology, der weltweit größte Verband von Neurologen, teilte Medicare Anfang dieses Monats in einem Brief mit, dass sich ihre Experten darüber einig seien, dass die klinische Phase-XNUMX-Studie für Leqembi gut konzipiert und die Daten klinisch und statistisch signifikant seien.

Die Ergebnisse der klinischen Studie, Veröffentlicht im New England Journal of Medicinestellten fest, dass der kognitive Abbau bei Personen, die Leqembi erhielten, über 27 Monate um 18 % langsamer war als bei Personen, die die Behandlung nicht erhielten. Aber es gab auch Sicherheitsbedenken bei einigen Patienten, bei denen Hirnschwellungen und Blutungen auftraten.

Der Tod eines Teilnehmers einer klinischen Studie im Raum Chicago könnte laut a auch möglicherweise mit Lecanemab in Verbindung gebracht werden Forschungsbrief veröffentlicht im New England Journal of Medicine im Januar

Der Präsident von AAN, Dr. Orly Avitzur, forderte CMS auf, seine Abdeckungsbeschränkungen zu überarbeiten, damit es einen breiteren Zugang für Leqembi gibt, sollte die Behandlung die traditionelle FDA-Zulassung erhalten.