Aus diesem Grund ist SpringWorks Therapeutics um 20 % gestiegen

SpringWorks Therapeutics Inc. (NASDAQ: SWTX) Die Aktie stieg um 20 %, nachdem das Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die lebensverändernde Behandlung von Krebs und seltenen Krankheiten konzentriert, ermutigende Ergebnisse seiner DeFi-Studie bekannt gab. Bei der Studie handelte es sich um eine placebokontrollierte, doppelblinde Studie der dritten Phase, in der die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit des experimentellen oralen Gamma-Sekretase-Inhibitors des Unternehmens, Nirogacestat, bei der Behandlung fortschreitender Desmoidtumoren untersucht wurde.

Springworks veröffentlicht Daten zur DeFi-Studie.

CEO Saqib Islam sagte:

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Desmoidtumoren sind aggressive Weichteiltumoren, die für Patienten zu schwerwiegenden negativen Folgen wie langanhaltenden Schmerzen, Entstellungen und Amputationen führen können. In seltenen Fällen, wenn lebenswichtige Organe betroffen sind, können Desmoidtumoren auch lebensbedrohlich sein.

Das Hauptziel der DeFi-Studie war ein verbessertes progressionsfreies Überleben (PFS), wobei Nirogacestat eine statistisch bedeutsame Verbesserung gegenüber der Kontrolle zeigte und die Wahrscheinlichkeit einer Krankheitsprogression um 71 % verringerte. Darüber hinaus erreichte die Studie alle wichtigen sekundären Ziele, wobei Nirogacestat im Vergleich zu Placebo statistisch bedeutsame Verbesserungen der vom Patienten berichteten Ergebnisse und der objektiven Ansprechrate zeigte.

Nirogacestat wurde besser vertragen und hatte ein gutes Nebenwirkungsprofil. Bei einem größeren Prozentsatz der Frauen im gebärfähigen Alter traten jedoch Symptome im Zusammenhang mit einer Funktionsstörung der Eierstöcke auf. Andere unerwünschte Ereignisse entsprachen größtenteils den ursprünglich gemeldeten Ereignissen.

Weitere Daten aus der DeFi-Studie werden im zweiten Halbjahr 2 erwartet

 Es ist geplant, weitere Daten auf einer medizinischen Konferenz zu teilen, und SpringWorks geht davon aus, im zweiten Halbjahr 2 einen New Drug Application (NDA) bei der Food and Drug Administration einzureichen. Islam kam zu dem Schluss:

Die heutige Ankündigung stellt einen wichtigen Meilenstein auf dem Weg zu unserem Ziel dar, die erste zugelassene Therapie für die Desmoidtumor-Community bereitzustellen. Wir freuen uns darauf, die DeFi-Studiendaten mit der FDA zu teilen und detaillierte Studienergebnisse später in diesem Jahr auf einem medizinischen Treffen vorzustellen.

 Die FDA hat Nirogacestat als Orphan Drug für die Behandlung von Desmoidtumoren ausgewiesen, während die Europäische Kommission dem Medikament den Orphan Drug Status für die Behandlung von Weichteilsarkomen erteilt hat. Das Medikament erhielt außerdem die Bezeichnung „Fast Track“ und „Breakthrough Therapy“ für die Behandlung von Patienten mit persistierender, inoperabler, refraktärer oder wiederkehrender tiefer Fibromatose oder Desmoidtumoren