CRSP-Aktie: Das erste Gen-Editing-Medikament CRISPR könnte schneller da sein, als Sie denken

Crispr-Therapeutika (CRSP) sagte am Dienstag, es werde damit beginnen, die Food and Drug Administration zu bitten, die erste Gen-Editing-Behandlung zu genehmigen, die mit der CRISPR-Technologie auf den Markt kommt, von der es seinen Firmennamen hat. CRSP-Aktie sprang.

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Für die FDA-Zulassung Crispr und Partner Vertex Pharmaceuticals (VRTX) sagten, sie würden im November mit der Einreichung ihres Antrags für die Behandlung von Blutkrankheiten beginnen. Sie planen, diesen Prozess im ersten Quartal abzuschließen. Sie streben eine Zulassung bei Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie an.

Der Zeitplan wird leicht nach hinten verschoben, aber das wird wahrscheinlich keinen großen kommerziellen Unterschied machen, sagte Brian Abrahams, Analyst bei RBC Capital Markets, in einem Bericht an Kunden. Dennoch bleibt er vorsichtig, was die endgültige Aufnahme des Medikaments betrifft, das derzeit als Exa-Cel bezeichnet wird.

„Wir bleiben hinsichtlich des Umsatzpotenzials von (exa-cel) im Verhältnis zur Umsatzbasis von (Vertex) konservativ“, sagte er. Er sieht ein langfristiges Umsatzpotenzial von 550 Millionen US-Dollar.

Sondern im vorbörslichen Handel weiter der heutige Aktienmarkt, ließen die Nachrichten die CRSP-Aktie um 3.1 % höher steigen, nahe 63. Die Vertex-Aktie stieg ebenfalls um 1.2 % nahe 280.

CRSP-Aktie: Langfristige Daten erforderlich

Abrahams hat ein Sektorleistungsrating für Vertex-Aktien und bietet kein Rating für CRSP-Aktien an. Er stellt fest, dass diese CRISPR-Geneditierungsbehandlung erfordert, dass sich ein Patient zuerst einer Vorbehandlung mit einer Form der Chemotherapie unterzieht. Er wartet auf Gen-Editing-Medikamente, die diesen Schritt nicht erfordern.

Crispr und Vertex verwenden Gen-Editing, um die Fähigkeit eines Patienten wiederherzustellen, gesunde Blutzellen zu produzieren. In einer kürzlich veröffentlichten Datenveröffentlichung verfügten die Unternehmen über einjährige Sicherheitsdaten für 23 Patienten und über zweijährige Daten für vier Patienten, sagte er. Das ist von insgesamt 75 Patienten.

Die FDA möchte wahrscheinlich mehr Langzeitdaten, sagte Abrahams.

„Wir gehen davon aus, dass sie bis zum Ende des ersten Quartals etwa 48 Patienten nach einem Jahr und 23 Patienten nach zwei Jahren haben sollten“, sagte er.

Die CRSP-Aktie blieb deutlich unter ihrem 50-Tage-Durchschnitt ab Montag geschlossen, nach MarketSmith.com.

Folgen Sie Allison Gatlin auf Twitter unter @IBD_AGatlin.

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