Die Biotechnologie gehörte oft zu den beliebtesten Sektoren in der MoneyShow Top Picks-Bericht, unsere jährliche Umfrage unter den landesweit führenden Newsletter-Beratern. Der diesjährige Bericht bildet da keine Ausnahme; Hier ist ein Sixpack mit den beliebtesten Biotech-Ideen für das kommende Jahr.
Joe Baumwolle, Baumwolle ist technisch gesehen
Maniok-Wissenschaften (SAVA) ist ein klinisches Biotech-Unternehmen mit hohem Risiko und hohem Ertrag; Sein Flaggschiff-Medikamentenkandidat ist Simufilam – ein Alzheimer-Medikament – das sich derzeit in Phase-3-Studien befindet. Was diese Aktie so interessant macht, ist, dass Simufilam die Wahrnehmung bei Alzheimer-Patienten zu verbessern scheint und nicht nur das Fortschreiten der Krankheit verlangsamt. Wenn es zugelassen wird, könnte es leicht zu einem milliardenschweren Medikament werden.
Im August 2021 reichte eine Anwaltskanzlei, die zugelassene Leerverkäufer vertritt, eine Bürgerpetition bei der US-amerikanischen FDA ein, in der sie forderte, dass die klinischen Studien von Cassava mit Simufilam eingestellt werden, und behauptete unter anderem Datenmanipulation in wissenschaftlichen Artikeln, die von Cassava-Wissenschaftlern verfasst wurden, einschließlich einer 2005 Neuroscience Artikel.
Infolgedessen stürzte die Aktie von 120 $ auf 40 $ ab. Neuroscience überprüften die Originaldaten für den Artikel erneut und erklärten im Dezember 2021, dass sie keine Beweise gefunden hätten, die Behauptungen über Datenmanipulation stützen würden.
Obwohl die Behauptungen offensichtlich falsch sind, werfen sie seit einiger Zeit einen Schatten auf die Aktie. Aber jetzt entwickelt sich die Aktie gut und wir erwarten, dass sie ihren starken Aufwärtstrend fortsetzen wird. Hier sind Katalysatoren für eine anhaltende Aufwärtsbewegung:
Das Unternehmen hat etwa 650 Patienten in zwei Phase-3-Studien aufgenommen und plant, insgesamt 1,750 Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alzheimer-Krankheit in die beiden Studien mit Simufilam aufzunehmen. Die Ergebnisse des laufenden klinischen Phase-2-Programms werden voraussichtlich Mitte 3 vorliegen.
Das Unternehmen gab außerdem den Abschluss der Arzneimittelverabreichung in einer Open-Label-Studie mit Simufilam an etwa 200 Patienten bekannt, die darauf abzielt, die Langzeitmedikation sicher zu bewerten und kognitive Veränderungen über 12 Monate zu messen. Die Ergebnisse können voraussichtlich Ende 2022 bekannt gegeben werden.
Insider glauben offenbar, dass Simufilam funktioniert, weil zwei Direktoren ihr hart verdientes Geld ausgegeben haben, um die Aktie im August 2022 zu kaufen. Direktor Richard Barry kaufte 36,159 Aktien zu 23.79 $ für einen Preis von 860,223 $. Und Director Sanford Robinson kaufte 100,000 Aktien zu je 20.69 $ für insgesamt 2,069,000 $. Wenn die Direktoren eines Unternehmens die Aktien ihres Unternehmens kaufen, ist dies ein großes Plus, das Vertrauen schafft.
Die Aktie gefällt uns. Wenn Simufilam zugelassen wird, könnte die Aktie viel höher steigen. Aber denken Sie daran, dass dies ein Ein-Medikamenten-Unternehmen ist und die Aktie auf 1.00 US-Dollar fallen könnte, wenn das Medikament nicht zugelassen wird.
Mike Cintolo, Cabot Top-Ten-Händler
Neurokrine Biowissenschaften
Obwohl das Medikament selten ist, ist es ein Verkaufsschlager mit einem erwarteten Umsatz von 1.4 Milliarden US-Dollar in diesem Jahr, was einer Steigerung von 30 % gegenüber dem Vorjahr entspricht, und was noch wichtiger ist, das Management sieht eine Menge Möglichkeiten allein in seinem Kernbereich, mit mehr als der Hälfte Millionen nicht diagnostizierter Patienten allein in den USA (es wird davon ausgegangen, dass nur 15 % sowohl diagnostiziert als auch behandelt werden), sodass das Potenzial für Ingrezza-Verkäufe besteht, sich im Laufe der Zeit leicht mehr als zu verdoppeln.
Neurocrine hat auch ein weiteres Nischenprodukt, das wahrscheinlich bald auf den Markt kommen wird – es hat die Zulassung von Valbenazin beantragt (Zulassung wahrscheinlich Anfang nächsten Jahres), das eine andere Krankheit behandelt, die unwillkürliche Bewegungen verursacht (Nebenwirkung von Huntington), von der vielleicht 25,000 Menschen betroffen sind.
Diese beiden sollten die Zahlen weiter in die Höhe treiben, da Analysten davon ausgehen, dass der Umsatz im nächsten Jahr um 20 % steigen wird, während die Gewinne fast 4 US-Dollar pro Aktie erreichen – und das alles, während die hervorragende Pipeline des Unternehmens weiter voranschreitet. Wir glauben, dass die Voraussetzungen für Mediziner und Biotechs geschaffen sind, um den nächsten Fortschritt voranzutreiben, und NBIX scheint einer der Spitzenreiter in dieser Gruppe zu sein.
Rich Moroney, Prognosen der Dow-Theorie
Eine langsam wachsende US-Wirtschaft ist anfällig für Abwärtsschocks, insbesondere angesichts der erwarteten Probleme der Weltwirtschaft. Trotzdem haben wir immer noch Lieblingsideen für Gewinne im kommenden Jahr, wie z Vertex Pharmaceuticals
Das größte Produkt des Biotech-Unternehmens, Trikafta, behandelt die meisten der 83,000 Mukoviszidose-Patienten in Nordamerika, Europa und Australien. Trikafta macht 86 % des Produktumsatzes von Vertex aus, doch das Management sieht noch größere Höhen vor sich.
Das Unternehmen bemüht sich weiterhin um die Zulassung von Trikafta zur Behandlung verschiedener Arten von Mukoviszidose-Patienten. Unterstützt durch seine Bemühungen, andere Länder dazu zu bringen, die Behandlung zu erstatten, sagt Vertex, dass das Medikament möglicherweise 90 % der Mukoviszidose-Patienten auf der ganzen Welt behandeln könnte.
Zugegeben, sich auf ein Produkt für so viel Umsatz zu verlassen, erhöht das Risiko für die Aktie. Aber Trikafta genießt einen First-Mover-Vorteil und sieht sich derzeit einem begrenzten Wettbewerb auf dem Mukoviszidose-Markt gegenüber.
Vertex hat sieben aufeinanderfolgende Jahre mit mindestens 22 % Umsatzwachstum bewältigt, und die Betriebsgewinne stiegen in jedem der fünf Jahre, seit das Unternehmen profitabel wurde, um mindestens 24 %.
Wir glauben, dass Trikafta noch Raum zum Wachsen hat. Darüber hinaus treibt das Unternehmen Behandlungen für andere Krankheiten voran, darunter eine genetische Krankheit namens Alpha-1-Antitrypsin-Mangel und Sichelzellenanämie. Medikamente in der Entwicklung gehen nicht immer auf, aber diese Pipeline sieht vielversprechend aus.
Mein Top-Pick für spekulative Anleger für das kommende Jahr ist MannKind (MNKD) – eine Aktie, die ich in den letzten Jahren zu meinen Favoriten gewählt habe. MannKind behält derzeit alle Rechte an seinem Hauptprodukt Afrezza – einer inhalierbaren Form von Insulin für Typ-1- und Typ-2-Diabetiker; Das Unternehmen dringt in diesen Märkten weiterhin gegen „die großen drei“ Insulinhersteller vor.
Über eine Lizenzvereinbarung mit seinem Projektpartner hat MannKind jetzt auch ein zweites Produkt auf dem Markt, United Therapeutics (UTHR). Dieses Produkt (Tyvaso DPI) ist erst seit wenigen Monaten auf dem Markt, zeigt aber bereits Anzeichen, ein Kassenschlager zu werden. MannKind wird nicht nur für die Herstellung des Produkts (zuzüglich eines kleinen Aufschlags) für United Therapeutics bezahlt, sondern erhält auch eine Lizenzgebühr für alle Verkäufe des Produkts.
MannKind hat kürzlich auch V-Go übernommen, ein kleines Unternehmen, das bereits im Diabetesbereich präsent ist. Darüber hinaus hat ein privates Unternehmen namens Receptor Life Sciences das Arzneimittelabgabesystem Technosphere des Unternehmens lizenziert, um Cannabinoidprodukte für Epilepsie und Angstzustände zu entwickeln.
Während die von Receptor Life entwickelten Produkte noch einige Jahre von der Markteinführung entfernt sind, stellen sie das Potenzial für zusätzliche Meilensteinzahlungen und Lizenzgebühren dar, während sie sich durch den Prozess der klinischen Studien (und am Ende der Kommerzialisierung) arbeiten Prozess).
Ich glaube, es gibt noch viel Spielraum, bis die Aktie endlich wieder etwas erreicht, das dem fairen Wert ähnlicher ist. Infolgedessen werden Anleger ermutigt, geduldig mit Gewinnmitnahmen umzugehen, wenn/wenn sie sehen, dass die Aktie zu steigen beginnt. Wie schon seit einigen Jahren gilt MNKD als sehr starker Kauf unter 5 $ und als Kauf unter 10 $.
Anavex (AVXL), ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entwicklung neuartiger Arzneimittelkandidaten zur Behandlung von Erkrankungen des zentralen Nervensystems widmet und bisher sehr ermutigende Ergebnisse bei Alzheimer, Parkinson und dem Rett-Syndrom erzielt hat.
Die große Neuigkeit für Anavex war die Veröffentlichung der vorläufigen Daten aus der placebokontrollierten, doppelblinden, 508-wöchigen Phase-48b/2-Alzheimerstudie ANAVEX 3-2 (Blarcamesin oder A73-2) mit 73 Patienten, in der 3 gleiche Kohorten getestet wurden mit Placebo, oralen Dosen von 30 mg oder 50 mg.
Zunächst muss ich auf zwei sehr wichtige Dinge hinweisen:
1) Es gab eine Verzögerung beim Abrufen der Daten von einem der Studienzentren, was dazu führte, dass das Unternehmen die Daten nur einen Tag vor der geplanten Präsentation auf der CTAD-Alzheimer-Konferenz von dem Drittunternehmen für statistische Analysen erhielt. Dies schränkte daher ein, was das Unternehmen zu diesem Zeitpunkt genau berichten konnte.
2) Einige der besten Ergebnisse aus einer früheren Studie waren für die 50 mg. Kohorte, während die 30 mg kaum wirkten. ALLE kürzlich vorgestellten Analysen waren jedoch für die kombiniert 30+50-mg-Patienten als einzelne Kohorte, was die Wirksamkeitsergebnisse verwässert.
Daher sollten die noch kommenden Ergebnisse noch besser sein, sobald das Unternehmen selbst über die 50-mg-Kohorte berichtet. Die primären Endpunkte waren die Verringerung des Rückgangs der Kognition (ADAS-COG) und der Aktivitäten des täglichen Lebens (ADCS-ADL) nach 48 Wochen.
Dazu sagte das Unternehmen: „Die Studie zu Anavex 2-73 (Blarcamesin) erreichte die primären und wichtigsten sekundären Endpunkte und zeigte eine statistisch signifikante Verringerung des klinischen Rückgangs der globalen kognitiven und funktionellen Skalen in einer klinischen Studie an Patienten mit Alzheimer im Frühstadium.“ (MMSE-Baseline-Scores 20-28).
Und noch wichtiger: „Die Behandlung mit ANAVEX®2-73 reduzierte den kognitiven Abbau, gemessen mit ADAS-Cog, im Vergleich zu Placebo am Ende der Behandlung statistisch signifikant 45% (p = 0.033).“
Dies ist das signifikanteste und direkteste Ergebnis, das bisher für diese Studie veröffentlicht wurde, da es erheblich besser war als Biogen
Nichtsdestotrotz führte das magere Ergebnis von Lecanemab dazu, dass diese beiden Unternehmen ihre Marktkapitalisierung über Nacht um 20 Milliarden US-Dollar erhöhten. Die meisten Beobachter glauben, dass dieses Ergebnis der Phase 3 den Weg für eine wahrscheinliche FDA-Zulassung ebnet. Allerdings schlug das Medikament von Anavex Lecanemab in seiner Phase-45b/27-Studie mit großem Vorsprung (2 % Verlangsamung gegenüber 3 %).
Aber hier ist die Sache … Biogens Medikament erfordert eine intravenöse Infusionstherapie und regelmäßige MRTs zur Überprüfung auf Hirnschwellungen und Blutungen (zwei unangenehme Nebenwirkungen von Lecanemab), während A2-73 a Pille und erfordert keine regelmäßigen MRTs, a riesig Vorteil, selbst wenn man ignoriert, dass A2-73 funktioniert hat better.
Während die bereits veröffentlichten Daten Lecanemab überlegen waren, sollten die Ergebnisse nach Veröffentlichung der Kohortendaten mit 50 mg allein erheblich besser sein als für die kombinierte Gruppe. Und noch besser für nur die 85 %, die das normale SigmaR1-Gen tragen, sowie für APOE2- und 3-Patienten. (Immer noch ein großer Zielmarkt.) Also ich denke, die bisherigen Daten waren ermutigend, aber die beste Neuigkeiten stehen noch aus – und die Aktie bleibt ein Favorit für 2023.
Joe Duarte, In den Geldoptionen
Axonics Modulationstechnologien (AXNX) ist ein kleines Medizintechnikunternehmen mit großer Zukunft. Das 3.4-Milliarden-Dollar-Marktkapitalisierungsunternehmen für medizinische Geräte konzentriert sich auf die Behandlung von Blasen- und Darminkontinenz. Sicher genug, das ist kein glamouröses Zeug. Sicherlich höre ich in meiner Arztpraxis regelmäßig diesbezügliche Beschwerden zu diesen Themen. Aber es ist ein echtes Gesundheitsproblem, das endlich eine tragfähige Lösung bekommt.
Bedenken Sie die Tatsache, dass laut einer CDC-Studie aus dem Jahr 2014 51 % der nicht institutionalisierten Personen über 65 in den USA irgendeine Art von Darm- oder Blaseninkontinenz hatten. Viele entwickeln chronische Probleme, die zu häufigen Infektionen und einer Verschlechterung der Grunderkrankungen führen können.
Die Erkrankung tritt häufiger bei Frauen als bei Männern auf. Und es wirkt sich sowohl physisch als auch psychisch auf die Betroffenen aus. Die vielleicht wichtigste Tatsache, die es zu berücksichtigen gilt, ist, dass mit zunehmendem Alter der Bevölkerung und chronischen Erkrankungen wie Diabetes auch die Häufigkeit von Inkontinenz zunimmt.
Das Unternehmen verfolgt eine zweigleisige Strategie – mit zwei Produkten, die für Inkontinenzpatienten einen großen Unterschied machen. Einer davon ist der Sakralstimulator – ein elektronisches Implantat, das Impulse an die Nerven sendet, die den Muskeltonus steuern und die Kontraktionsfähigkeit der Blase regulieren – und so die Inkontinenz reduziert.
Das andere ist ein implantierbares permanentes Gel, das in die Wand der Harnröhre eingebracht wird und den geschwächten Muskeln Volumen verleiht und so das Auslaufen reduziert oder verhindert. Der Umsatz von beiden wächst stetig. Das Unternehmen ist derzeit nicht profitabel, verfügt aber über ausreichend liquide Mittel in seiner Bilanz. (Zur Offenlegung: Joe Duarte besitzt Aktien von AXNX.)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/